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Jun 14, 2023

Después de las muertes por terapia génica, Astellas intenta un enfoque potencialmente más seguro

Por Jason Mast 8 de junio de 2023 Astellas Pharma dijo el jueves que licenciará y

Por Jason Mast 8 de junio de 2023

Astellas Pharma dijo el jueves que autorizará y desarrollará una nueva terapia génica para un trastorno muscular devastador, luego de que cuatro niños murieran en un ensayo clínico que probaba un tratamiento anterior.

La esperanza es que la nueva terapia permita a los investigadores tratar la enfermedad, conocida como miopatía miotubular ligada al cromosoma X, o XLMTM, con dosis mucho más bajas de los virus utilizados para transportar genes a las células de los pacientes. En teoría, eso debería minimizar el riesgo de efectos secundarios graves.

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"Cuanto más baja sea la dosis que administremos, menor será el riesgo", dijo Alan Beggs, investigador del Boston's Children's Hospital que ayudó a desarrollar el tratamiento anterior y es cofundador científico de la puesta en marcha detrás del nuevo fármaco.

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Reportero de asignaciones generales

Jason Mast es un reportero de asignaciones generales en STAT centrado en la ciencia detrás de los nuevos medicamentos y los sistemas y las personas que deciden si esa ciencia alguna vez llega a los pacientes.

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